在科学中，简单而彻底的观察可以引发最令人惊讶的发现。MUSC Hollings 癌症中心的研究人员注意到，缺乏癌症研究中感兴趣的蛋白质的小鼠随着年龄的增长，会表现出明显的运动功能异常迹象，包括协调性和力量的丧失。
研究小组表明，缺乏这种蛋白质会导致受损线粒体的积累，从而影响运动功能。用一种药物治疗这些小鼠，引发受损线粒体的破坏，从而恢复了它们的运动功能。这项研究发表在《老化细胞》杂志上。
这些小鼠的症状与肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者的症状非常相似。ALS 通常被称为卢伽雷氏病，是一种毁灭性的神经退行性疾病，大脑和肌肉功能会随着时间的推移而衰退。ALS 的治疗选择很少，大多数患者在诊断后两到五年内死亡。用新药治疗研究小鼠后看到的结果显示出治疗 ALS 的令人兴奋的前景。
“我们没想到在缺乏我们感兴趣的蛋白质的小鼠模型中检测到任何神经损伤，因为它们年轻时没有任何症状。然而，当它们变老时，我们能够看到神经系统问题的迹象，例如肌萎缩侧索硬化症(ALS) ”，MUSC 脂质组学和药物发现 SmartState 资助主席 Besim Ogretmen 博士说道，他领导着从事该项目的研究人员团队，其中包括该文章的第一作者 Natalia Oleinik 博士和Onder Albayram 博士进行了行为研究，确定了小鼠的神经功能缺陷。
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